163两性网人类唾液腺的第一个基因治疗研究大有前途，治疗被证明安全有效，可帮助癌症幸存者控制慢性口干
美国国立卫生研究院国家牙科和颅面研究所的科学家表示，基因治疗可以在人类唾液腺中安全地进行。
这项研究来自人类唾液腺基因治疗的I 期临床研究。本周发表在《美国国家科学院院刊》上的研究结果表明，转移基因和蛋白质具有帮助癌症幸存者对抗慢性口干的巨大潜力。 Aquaporin-1 编码的蛋白质可在细胞膜中自然形成孔状水通道，以帮助液体流动，例如唾液腺细胞将唾液分泌到口腔中时发生的情况。
这些初步结果确定了唾液腺基因治疗研究的其他途径。虽然有时被忽视，但唾液腺目前是基因治疗的理想靶点。它们很容易获得，而且一旦基因被引入，它就没有明显的逃逸途径进入血液，从而可能产生意想不到的后果。
该研究的主要作者布鲁斯·鲍姆（Bruce Baum）医学博士、哲学博士是国家牙科和颅面研究所最近退休的科学家。他花了21年时间进行唾液腺基因治疗，将基因治疗从研究阶段推进到临床阶段。他说：“你无法想象1991 年在餐巾纸上记下一个想法，然后看着这个想法进入临床试验并帮助人们是多么令人愉快。”科学家还能要求更好的东西吗？
Baum 对帮助头颈癌幸存者的兴趣可以追溯到20 世纪80 年代初。当他出现在国家牙科和颅面干口诊所研究所时，他遇到了许多依靠放射治疗来缩小肿瘤的头颈癌患者。辐射可以有效治疗癌症，但它会无意中损害附近的唾液腺，削弱它们向口腔产生唾液的能力。
鲍姆表示，他感到绝望，因为他无法为大多数患者提供有效的治疗。他们战胜了癌症，但辐射让他们的口腔感觉永久灼热，降低了他们的生活质量，并常常导致慢性口腔问题，如吞咽困难、炎症、感染、口臭和疼痛。
20 世纪90 年代初，作为首批进入研究诊所的基因治疗研究之一，鲍姆看到了做出改变的机会。在最初的餐巾纸草图和15 年的研究之后，Baum 和他的同事们在动物研究中收集了一个令人信服的科学案例，即水通道蛋白1 基因转移将在不可渗透的唾液腺细胞中产生新的水。通道并允许水流过它们。经过美国国立卫生研究院和美国食品药品监督管理局的严格审查，制定了第一阶段方案，并于2008 年对第一批患者进行了治疗。
科学家们给11 名头颈癌幸存者注射了单剂量的水通道蛋白1 基因，该基因可以直接整合到两个唾液腺之一——腮腺中，这也是最大的唾液腺。
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